2020年2月3日晚間，深圳市海普瑞藥業(yè)集團(tuán)股份有限公司（002399.SZ）參股子公司加拿大ResverlogixCorp.（以下簡稱Resverlogix）宣布，其研發(fā)的心腦血管藥物RVX-208（Apabetalone）已被美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予突破性療法認(rèn)定(Breakthrough Therapy Designation)，該藥物與包括高強(qiáng)度的他汀類藥物在內(nèi)的最佳護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)相結(jié)合，可用于II型糖尿病和早期急性冠狀動脈綜合征患者主要不良心血管事件的二級預(yù)防。
這是繼原發(fā)卵巢癌一線抗體免疫治療藥物Oregovomab獲臨床重大進(jìn)展之后，海普瑞創(chuàng)新藥研發(fā)迎來的又一重大喜訊，突破性療法認(rèn)定定將加快這一創(chuàng)新藥物的開發(fā)和審評過程。
在Resverlogix發(fā)布的公告中提到，“FDA授予RVX-208突破性療法認(rèn)定是加速開發(fā)RVX-208這一藥物的重要里程碑，極大的支持了我們對該藥物的商業(yè)化計劃?！盧esverlogix總裁兼首席執(zhí)行官Donald McCaffrey表示，“FDA認(rèn)為，Apabetalone與最佳標(biāo)準(zhǔn)的護(hù)理療法相結(jié)合，是解決一項重大未被滿足需求的一種新穎療法。我們期待與美國FDA的緊密合作，加速推進(jìn)RVX-208的臨床試驗和批準(zhǔn)上市?！?br />
海普瑞公司表示，此次突破性療法認(rèn)定，是美國FDA在分析了Resverlogix去年9月公布的RVX-208三期臨床數(shù)據(jù)后，盡管總體頂線數(shù)據(jù)稍差一線，未達(dá)統(tǒng)計顯著性要求，但是注意到了臨床數(shù)據(jù)中在數(shù)個臨床終點和病人亞群中的突出表現(xiàn)，認(rèn)為RVX-208在科學(xué)和臨床上已表現(xiàn)出相當(dāng)潛力，結(jié)合其適應(yīng)癥領(lǐng)域有巨大的現(xiàn)有療法不能滿足的臨床需求，主動邀請Resverlogix申報突破性療法認(rèn)定，再經(jīng)審批后，授予Resverlogix的加快審批途徑準(zhǔn)入。
據(jù)公開資料顯示，突破性療法（Breakthrough Therapy Designation，BTD）是美國新藥加快審批的四大途徑之一，該通道由FDA在2012年7月設(shè)立，旨在加快用于治療嚴(yán)重疾病、并已有一定臨床數(shù)據(jù)指出、其相比現(xiàn)有療法能展現(xiàn)更優(yōu)秀的療效的藥品的開發(fā)和注冊流程。BTD一般被認(rèn)為是美國FDA四大主要優(yōu)先渠道中最難獲得、也擁有最多優(yōu)勢的途徑。研發(fā)中的新藥一旦被確認(rèn)具“突破性療法認(rèn)定”資格，便能享受一系列優(yōu)惠的資源和待遇，包括：快速通道認(rèn)定的特權(quán)，F(xiàn)DA官員的悉心指導(dǎo)，以及有高級管理者和資深評審人員參與對開發(fā)計劃進(jìn)行積極協(xié)作性的跨學(xué)科評審，可以顯著加速新藥的上市歷程。這也意味著，RVX-208（apabetalone）已經(jīng)獲得FDA的青睞與支持，同時也預(yù)示著該藥物較高的上市可能性以及各種利好政策的接踵而至。
值得一提的是，截止到目前為止，心腦血管領(lǐng)域僅有4個品種獲得BTD資格認(rèn)定，RVX-208為該領(lǐng)域的第五個品種。在過去五年中，除了RVX以外，僅有輝瑞Pfizer一家曾拿到在該領(lǐng)域曾拿到資格。而網(wǎng)絡(luò)資料顯示，由中資企業(yè)支持研發(fā)而獲得的BTD認(rèn)定僅有JNJ-4528（楊森、南京傳奇）、AT-GAA（藥明生物、Amicus）、及BTK抑制劑zanubrutinib（百濟(jì)神州）。據(jù)專業(yè)人士統(tǒng)計，2019年FDA累計收到156份BTD申請，其中67份成功，68份失敗、21份撤銷申請，這也凸顯了新藥獲得BTD認(rèn)定的稀缺性。歷史上BTD絕大部分被授予在腫瘤及罕見病領(lǐng)域，在心血管領(lǐng)域極為少見。
據(jù)統(tǒng)計，在我國糖尿病患者中，90%以上為II型糖尿病患者。而在這些II型糖尿病患者中，常常合并有多種基礎(chǔ)疾病如高血糖、高血壓、血脂異常等。根據(jù)國家疾控中心的數(shù)據(jù)，我國成人糖尿病患者數(shù)量居世界第一，達(dá)1.14億人，20-40歲糖尿病患者人數(shù)的占比為6%。
雖然目前心血管疾病(CVD)的治療包括多種治療劑，例如降脂藥物(如他汀類藥物)、降心率藥劑(如β-阻斷劑)及降血壓藥物(如ACE抑制劑)，但仍存在因患者接受該等治療而出現(xiàn)MACE的較大殘余風(fēng)險。
海普瑞相關(guān)負(fù)責(zé)人表示：“RVX-208與包括高強(qiáng)度他汀類藥物在內(nèi)的最佳治療標(biāo)準(zhǔn)相結(jié)合這一新型療法，將有望成為糖尿病高危人群重要的差異化治療方法。我們將繼續(xù)期待并支持Resverlogix進(jìn)一步與美國FDA開展合作，加速推進(jìn)RVX-208的商業(yè)化進(jìn)程，早日將這款靶向BET蛋白質(zhì)的BET抑制劑帶給全球患者。”
上述負(fù)責(zé)人還表示，目前海普瑞已擁有多個臨床中后期管線品種，我們對其在創(chuàng)新藥的投入和布局充滿信心，相信RVX-208在內(nèi)的多個創(chuàng)新藥品種將陸續(xù)迎來春天，助力公司成為全球領(lǐng)先的創(chuàng)新引領(lǐng)型跨國制藥企業(yè)，也為全球更多患者帶來福音。
本文轉(zhuǎn)載自：時代周報
